Bei der Erbkrankheit „Epidermolysis bullosa“ löst sich die Haut der Erkrankten auf – ihre Haut ist dabei so empfindlich wie Schmetterlingsflügel. Deshalb werden PatientInnen als „Schmetterlingskinder“ bezeichnet. Eine Heilung für diese Krankheit gibt es bis heute nicht, bislang konnte man sich nur auf die Versorgung der Wunden beschränken. Doch eine Salbe, die an der Paracelsus Medizinische Privatuniversität (PMU) Salzburg in Österreich, entwickelt wurde, verspricht eine deutliche, langanhaltende Reduktion der Symptome.
Die Salbe, die gerade in einem Pilotversuch getestet wird, zeigt Erfolge bei einer Variante der Krankheit, der „Epidermolysis bullosa simplex“. Bei allen Varianten der Krankheit ist die Produktion eines wichtigen Proteins gestört – durch sein Fehlen ist die Haut geschwächt und bildet Blasen. Bei der Simplex-Variante ist zwar das Protein vorhanden, aber mutiert und tritt stark gehäuft auf. „Das führt zu Entzündungsreaktionen“, so Johann Bauer, Leiter der Forschungsgruppe an der Universitätsklinik für Dermatologie der PMU.
Der Wirkstoff selber ist dabei nicht neu: Diacerein ist bereits in Tablettenform im Handel erhältlich, für die Behandlung von Osteoarthritis. Der Apotheke der Uni-Klinik gelang es schließlich, diesen Wirkstoff in Cremeform herzustellen.
Daraufhin habe man eine kleine Pilotstudie mit fünf Personen gemacht. „Wir waren vom Erfolg überrascht“, sagt Bauer. „Innerhalb von zwei Wochen beobachteten wir eine 80-prozentige Reduktion der Blasen. Und hatten überraschenderweise – warum, das ist uns immer noch nicht ganz klar – einen sehr langfristigen Effekt dabei ausgelöst. Die Blasen waren dann auch ohne Behandlung nicht mehr vorhanden.“ (derStandard.at)
Da die Zwischenergebnisse einer größeren Studie bereits so vielversprechend waren, wurde das Medikament bereits geschützt. Für das internationale Zulassungsverfahren hat man sich an einen amerikanischen Partner gewandt.
Zahlen und Fakten
1 von 17.000 Neugeborenen ist von der Erbkrankheit betroffen. 500 Betroffene gibt es in Österreich, rund 2.000 in Deutschland und 200 in der Schweiz – geschätzte 30.000 Betroffene sind es in ganz Europa.
Weiterführende Links und Quellen:
- Salbe für Schmetterlingskinder auf derstandard.at
- Neue Hoffnung für Schmetterlingskinder auf kurier.at
- Schmetterlingskinder auf healthboxnews.at
- Internationale EB-Forschung auf eb-haus.org
Bildquelle: CC0 Public Domain, manolofranco, Pixabay
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