#348 Eine Gentherapie gegen die Bluterkrankheit

Eine neu entwickelte Gentherapie lässt Hoffnung auf Heilung der Bluterkrankheit aufkeimen: Eine im Fachmagazin „New England Journal of Medicine“ veröffentlichte Studie von US-ForscherInnen zeigt, dass bei Tests mit zehn Männern mit Hämophilie B die Gentherapie erfolgreich war. Bislang galt die Bluterkrankheit als unheilbar.

Grundsätzlich gab es bei allen zehn Männern ein halbes Jahr nach der Injektion einer einzelnen Spritze deutliche Verbesserungen. Neun hatten gar keine Blutungen mehr, acht brauchen keinen Gerinnungsfaktoren mehr – und die anderen zwei viel weniger als zuvor. Es kam aber auch zu Nebenwirkungen: So kam es zu erhöhten Leberwerten, die sich aber behandeln ließen.

Bei der Bluterkrankheit (Hämophilie) wird vererbt und tritt in zwei Formen (A und B) auf – der Grund dafür ist die Mutation eines einzelnen Gens. Durch diese Mutation wird die Bildung eines Gerinnungsfaktors gestört – bei der Krankheit selbst leichte Verletzungen oder Hämatome schwerwiegende Folgen haben. Bislang mussten PatientInnen regelmäßig Spritzen verabreichen. Hämophilie A tritt übrigens vier Mal häufiger auf als die B-Variante – in der Forschung fokussiert man sich aktuell aber, weil einfacher damit gearbeitet werden kann, auf Hämophilie B.


Weiterführende Links und Quellen:

Bildquelle: CC BY 2.0,Blood„, Mate Marschalko, Flickr

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