#348 Eine Gentherapie gegen die Bluterkrankheit

Eine neu entwickelte Gentherapie lässt Hoffnung auf Heilung der Bluterkrankheit aufkeimen: Eine im Fachmagazin „New England Journal of Medicine“ veröffentlichte Studie von US-ForscherInnen zeigt, dass bei Tests mit zehn Männern mit Hämophilie B die Gentherapie erfolgreich war.

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Eine neu entwickelte Gentherapie lässt Hoffnung auf Heilung der Bluterkrankheit aufkeimen: Eine im Fachmagazin „New England Journal of Medicine“ veröffentlichte Studie von US-ForscherInnen zeigt, dass bei Tests mit zehn Männern mit Hämophilie B die Gentherapie erfolgreich war. Bislang galt die Bluterkrankheit als unheilbar.

Grundsätzlich gab es bei allen zehn Männern ein halbes Jahr nach der Injektion einer einzelnen Spritze deutliche Verbesserungen. Neun hatten gar keine Blutungen mehr, acht brauchen keinen Gerinnungsfaktoren mehr – und die anderen zwei viel weniger als zuvor. Es kam aber auch zu Nebenwirkungen: So kam es zu erhöhten Leberwerten, die sich aber behandeln ließen.

Bei der Bluterkrankheit (Hämophilie) wird vererbt und tritt in zwei Formen (A und B) auf – der Grund dafür ist die Mutation eines einzelnen Gens. Durch diese Mutation wird die Bildung eines Gerinnungsfaktors gestört – bei der Krankheit selbst leichte Verletzungen oder Hämatome schwerwiegende Folgen haben. Bislang mussten PatientInnen regelmäßig Spritzen verabreichen. Hämophilie A tritt übrigens vier Mal häufiger auf als die B-Variante – in der Forschung fokussiert man sich aktuell aber, weil einfacher damit gearbeitet werden kann, auf Hämophilie B.


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#322 Erstmals Gentherapie mit „Genschere“ durchgeführt

US-MedizinerInnen haben erstmal sogenannte „Genscheren“ im Rahmen einer Studie an einem 44-jährigen Mann getestet. Diese „Genscheren“ kommen über das Blut in den Körper und verrichten dabei ihre Arbeit am Erbgut – damit sollen in Zukunft zahlreiche Krankheiten kuriert werden

US-MedizinerInnen haben erstmal sogenannte „Genscheren“ im Rahmen einer Studie an einem 44-jährigen Mann getestet. Diese „Genscheren“ kommen über das Blut in den Körper und verrichten dabei ihre Arbeit am Erbgut – damit sollen in Zukunft zahlreiche Krankheiten kuriert werden. Der Patient leidet an Morbus Hunter, einer selten, und bislang auch nicht heilbaren Stoffwechselerkrankung. Da ihm ein Gen fehlt, wird ein Enzym nicht hergestellt, welches zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate ist. Diese Behandlung soll das fehlende Enzym bilden.

Wie man sich so eine Genschere vorstellen muss, ist für Nichtwissenschaftler eher schwierig:

Unschädlich gemachte Viren darin transportierten die Bauanleitungen sowohl für die Genscheren als auch für das fehlende Gen. In der Leber des Patienten sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die Scheren als auch das fehlenden Gen herstellen. Läuft alles nach Plan, wird das Gen in das Erbgut eingebaut und das bisher fehlende Enzym gebildet. (science.orf.at)

Ungefähr nach drei Monaten wird man sehen, ob die Therapie anschlägt. Heutzutage funktionieren Gentherapien so, dass man Erbgut von Zellen aus dem Körper entnimmt, im Labor verändert und dann den PatientInnen wieder einsetzt. Sollte das Ergebnis der aktuellen Studie positiv sein, so würde diese neue Form der Gentherapie große Hoffnung bei der Behandlung von Erbkrankheiten entstehen lassen. Das Unternehmen, welches diese Methode entwickelt hat arbeitet eigenen Angaben zufolge auch an klinischen Studien zur Bluterkrankheit und einer weiteren Stoffwechselerkrankung.


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#244 Nachgezüchtete Nervenzellen lindern bei ersten Tests Parkinson-Symptome

Erste Tests mit Affen zeigen, dass nachgezüchtete Nervenzellen bei der Behandlung der Parkinson-Krankheit eine Wirkung zeigen. Für die Forschung in dem Bereich ist das ein vielversprechender Fortschritt.

Bei der Parkinson-Krankheit sterben im Mittelhirn wichtige Nervenzellen ab, die den Botenstoff Dopamin erzeugen. Der daraus entstehende Mangel führt zu den ersten Symptomen. Doch die Krankheit wird meist erst diagnostiziert, wenn bereits 50 – 60 % dieser Zellen bereits abgestorben sind. ForscherInnen versuchen deshalb, diese Zellen durch künstlich nachgezüchtete Zellen ersetzen zu können. Nun zeigen Experimente an Affen, dass mittels Zelltherapie tatsächlich die Symptome der Krankheit gelindert werden kann.

Die Forschungsgruppe rund um den Stammzellenforscher Jun Takahashi von der Universität Kyoto setzten, im Gegensatz zu vielen anderen ForscherInnen nicht auf embryonale Stammzellen. Diese erwiesen sich bislang als zu riskant, zusätzlich bildeten sie im Gehirn Tumore.

Die jetzt vom Team um Jun Takahashi transplantierten Neuronen stammen von einer relativ neuen Art von Stammzellen ab. Diese induzierten pluripotenten Stammzellen (ipS-Zellen) lassen sich durch eine biochemische Reprogrammierung aus normalen Bindegewebszellen gewinnen und haben dann das Potenzial, sich zu beliebigen Gewebetypen zu entwickeln – auch zu exakt jener Art von Nervenzellen, die im Gehirn von Parkinsonpatienten verloren gehen. Experimente mit anderen Tieren, die parkinsonähnliche Beschwerden haben, zeigten bereits, dass diese dopaminergen Nervenzellen die Bewegungsfähigkeit der Tiere verbessern. Was bislang fehlte, war ein Nachweis der Wirkung bei Primaten. (sueddeutsche.de)

Wegen der erfolgversprechenden Ergebnisse hofft die Forschergruppe, noch vor Ende 2018 erste Patienten für diese Therapie gewinnen zu können. „Die Studie ist unsere Antwort, um iPS-Zellen in die Klinik zu bringen“, betont Takahashi. Doch ist das bereits ein Durchbruch?

Ist das nun ein Durchbruch in der Therapie von Parkinson? Für großen Jubel ist es noch zu früh, aber die Ergebnisse sind auf jeden Fall vielversprechend. (swr.de)


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#117 Mexiko eliminiert Infektionskrankheit, die Blindheit verursacht

Mexiko ist nach dem Oman und Marokko das dritte Land, welches die bakterielle Infektionskrankheit Trachom eliminiert hat. Der 2004 eingeleitete Plan mit Fokus auf Sauberkeit, Antibiotika, Umweltverbesserung und Chirurgie für Menschen mit fortgeschrittener Erkrankung gelang, wie die Weltgesundheitsorganisation verkündete.

Die Pan American Health Organization (PAHO) und die Weltgesundheitsorganisation (WHO) verkündeten Anfang der Woche, dass die Infektionskrankheit Trachom in Mexiko als öffentliches Gesundheitsproblem beseitigt werden konnte. Die Krankheit ist eine bakterielle Entzündung des Auges mit „Chlamydia trachomatis (Serotyp A bis C) und führt zu wiederholten Infektionen. Diese führen dann zur Narbenbildung und schließlich auch zum Verlust des Sehvermögens.

Trachom betrifft vor allem arme und isolierte Populationen in 41 Ländern. Am amerikanischen Kontinent ist die Krankheit in Brasilien, Guatemala und Kolumbien noch weit verbreitet. In Mexiko waren 146.000 Menschen davon betroffen – im Jahr 2004 startete das Land bzw. das mexikanische Gesundheitsministerium schließlich ein „Trachom-Präventations- und Kontrollprogramm“ inklusive einer WHO SAFE-Strategie. Hierbei wurde der Fokus auf Sauberkeit, Antibiotika, Umweltverbesserung und auch Chirurgie für Menschen mit fortgeschrittener Erkrankung. Eine „Task Force“ ging in Schulen, sprach mit Familien und erklärte den Slogan: „With water, soap and cleanliness you can prevent trachoma.“

Weltweit sind 1,9 Millionen an Trachom erkrankt. Seit Jahren wird nun verstärkt versucht, die Krankheit mehr und mehr zu schwächen und schließlich zu eliminieren. Mexiko ist das dritte Land, welches das erreicht hat – zuvor schafften das der Oman und Marokko. Das große Ziel, also die weltweite Eliminierung von Trachom, soll bereits im Jahr 2020 erreicht werden.


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#90 Fortschritte bei der Motoneuron-Krankheit/ALS-Forschung

In der vergangenen Woche haben drei Forschungsgruppen ihre Fortschritte bei der Forschung zur Motorneuron-Erkankung (besser bekannt als ALS) bekanntgegeben.

Die Krankheit ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) wurde vor allem durch die im Sommer 2014 gestartete „Ice Bucket Challenge“ einem größeren Teil der Bevölkerung bekannt. ALS ist eine Motoneuron-Erkankung – unter dem Begriff Motoneuron oder motorisches Neuron werden die efferenten (ausführenden) Nervenzellen zusammengefasst, die die Muskulatur des Körpers innervieren und somit Grundlage aktiver Kontraktionen der Skelettmuskeln sind. (de.wikipedia.org).

Allein in der vergangenen Woche gab es drei neue Ankündigungen aus der Motoneuron-Krankheits-Forschung

Medikament PMX205

Das entzündungshemmende Medikament PMX205 verlangsamt bei Ratten und Mäusen den Fortschritt der erblichen Form der Krankheit bei Ratten und Mäusen.

“In animal models, PMX205 made a visible difference to tremors, muscle strength and mobility, and if this is reflected in people, it could make a real difference to patients.” (uq.edu.au)

10 Prozent der Erkrankten leiden an der erblichen Form der Krankheit, aber der Leiter der Forschungsgruppe der University of Queensland (Australien), Dr. John Lee, hofft, dass das Medikament auch bei den restlichen 90 Prozent eine verlangsamende Wirkung hat. Normalerweise ist die Zulassung eines neuen Medikaments sehr lange. Hier ist es aber von Vorteil, dass das Medikament bereits für andere entzündungshemmende Zwecke verwendet wird. Klinische Studien sollen im Jahr 2019 beginnen.

Protein polyGP

Dr. Tania Gendron, Leiterin der Forschungsgruppe der Mayo Clinic (Rochester, Minnesota, USA) erklärte im wissenschaftlichen Magazin „Science Translational Medicine“ eine weitere Erkenntnis: Das Protein polyGP wurde dabei in der Zerebrospinalflüssigkeit (der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit) und den Blutzellen von Menschen mit Mutationen, die am häufigsten mit Motoneuron-Erkrankungen assoiziert werden, nachgewiesen. Dieses Protein kann dazu dienen, die Wirksamkeit von Behandlungen zu messen und die Suche nach effektiven Medikamenten zu beschleunigen.

ALS und Schizophrenie

Ein Team unter der Leitung von Professorin Orla Hardiman vom Trinity College Dublin haben untersucht, ob es eine genetische Überlappung zwischen der Motoneuron-Krankheit und Schizophrenie besteht. Dabei haben sie die Genetik von 13.000 Menschen mit Motoneuron-Erkrankung und 30.000 Menschen mit Schizophrenie untersucht. Zalreiche Gene, die mit ALS assoziert werden, sind auch bei Schizophrenie involviert – die gemeinsame Überlappung beträgt dabei 14 Prozent. Diese Erkenntnis ist für die weitere Forschung von großer Bedeutung:

“We should think about ALS/MND in the same way that we think about schizophrenia, which is a problem of disruptions in connectivity between different regions of the brain, and we should look for drugs that help to stabilize the failing brain networks.“ (Prof. Orla Hardiman, tdc.ie)


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Bildquelle: CC BY NC SA (2.0), ZEISS Microscopy, Multiphoton microscopy of mouse motor neurons, Flickr

#39 Neuer Malaria-Impfstoff zeigt Wirkung

Bei Tests entwickelt der menschliche Körper – durch Mückenstiche mit dem genetisch verändertem Malaria-Erreger – Antikörper gegen die Krankheit.

Die Risikogebiete für Malaria
Die Risikogebiete für Malaria

Zwar gibt es bereits hochwirksame Medikamente gegen die Krankheit, jedoch wartet die Menschheit bis heute auf einen Impfstoff gegen Malaria. Doch Forscherteams auf der ganzen Welt arbeiten unter Hochdruck daran: Ab 2018 soll ein Impfstoff namens „RTS,S“ in drei Ländern in Subsahara-Afrika zum Einsatz kommen. Das Problem dabei ist: Dieser Impfstoff zeigt nur bei jedem dritten Patienten Wirkung. Nun erbrachte ein weiterer Wirkstoff bei ersten Studien gute Ergebnisse.

Jedes Jahr sterben rund 430.000 Menschen an Malaria – 92 Prozent der Todesfälle sind am afrikanischen Kontinent zu verorten. Zwar ist die Zahl der Neuerkrankungen von 2010 bis 2015 weltweit um 21 % zurückgegangen und die Sterblichkeitsrate um 29 % – doch: 2015 starb alle zwei Minuten ein Kind an dieser Krankheit. (science.orf.at)

Doch wie ging man bei den Tests für den neuen Wirkstoff vor? „Zehn Freiwillige ließen sich von Mücken stechen, die eine genetisch geschwächte Form des Malaria-Erregers Plasmodium falciparum in sich trugen, und entwickelten anschließend Antikörper“, so heise.de. Keiner der zehn Freiwilligen erkrankte dabei an Malaria. Es geht dabei um drei Gene, welche im Erreger Plasmodium falciparum stillgelegt werden müssen, damit der Parasit nicht mehr seinen vollen Lebenszyklus durchläuft. Nach Tests an Mäusen ist das nun der erste Test an Menschen.

Im kommenden Jahr sollen dann Menschen, die mit diesem Impfstoff geimpft wurden in Kontakt mit unmanipulierten Erregern kommen. Dadurch würde sichtbar werden, ob die erzeugten Antikörper das Immunsystem ausreichend schützen können. Sollte dies gelingen, wird es schließlich weitere, größere Studien mit diesem Impfstoff geben. Bis dahin soll der Impfstoff RTS,S eingesetzt werden – denn selbst wenn er nur bei jedem dritten Patienten Wirkung zeigt, ist das bereits ein Fortschritt.


Weiterführende Links und Quellen:

Bildquelle: Titelbild CC0 Public Domain, ZoranD, Pixabay, Grafik: Public Domain, Link

#8 Neues Medikament wirkt gegen Multiple Sklerose

Das neue Medikament wirkt besser bei der schubhaften Form von Multiple Sklerose – und als erstes Medikament auch gegen die stetig fortschreitende Form der Krankheit.

Ein internationales Forscherteam hat nun ein neues Medikament mit dem wunderschönen Namen „Ocrelizumab“ entwickelt: Im Gegensatz zur gängigen Behandlung mit Beta-Interferon („Interferon beta-1A) vermindert das neue Medikament die Zahl der Krankheitsschübe deutlich und wirkt auch als erstes (!) Medikament gegen die stetig fortschreitende Form der Krankheit.

Bei der schubartigen Form von MS verringerte Ocrelizumab die Zahl der Schübe laut den Studienergebnissen um 45 Prozent im Vergleich zur Behandlung mit Interferon. Auch die für die Krankheit typischen Entzündungsherde im Gehirn waren mit Ocrelizumab um 90 Prozent reduziert gegenüber der Interferontherapie.

Der Antikörper Ocrelizumab wurde von den Unternehmen Biogen und Genetech entwickelt. Mittels zwei klinischer Phase-3-Studien wurde die Wirksamkeit des Medikaments an jeweils 700 Patienten geprüft. Phase 3 bedeutet, dass nach erfolgreichem Abschluss dieser Phase die Prüfungsunterlagen zur Zulassung bei den zuständigen Behörden vorgelegt werden können.

Bislang hat sich das Medikament als gut verträglich herausgestellt, nun müssen Studien noch die Langzeitsicherheit untersuchen. In den USA startete bereits ein beschleunigtes Prüfverfahren für das Medikament.


Weiterführende Links und Quellen:

Bildquelle: CC0 Public Domain, frolicsomepls, Pixabay