US-MedizinerInnen haben erstmal sogenannte „Genscheren“ im Rahmen einer Studie an einem 44-jährigen Mann getestet. Diese „Genscheren“ kommen über das Blut in den Körper und verrichten dabei ihre Arbeit am Erbgut – damit sollen in Zukunft zahlreiche Krankheiten kuriert werden. Der Patient leidet an Morbus Hunter, einer selten, und bislang auch nicht heilbaren Stoffwechselerkrankung. Da ihm ein Gen fehlt, wird ein Enzym nicht hergestellt, welches zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate ist. Diese Behandlung soll das fehlende Enzym bilden.
Wie man sich so eine Genschere vorstellen muss, ist für Nichtwissenschaftler eher schwierig:
Unschädlich gemachte Viren darin transportierten die Bauanleitungen sowohl für die Genscheren als auch für das fehlende Gen. In der Leber des Patienten sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die Scheren als auch das fehlenden Gen herstellen. Läuft alles nach Plan, wird das Gen in das Erbgut eingebaut und das bisher fehlende Enzym gebildet. (science.orf.at)
Ungefähr nach drei Monaten wird man sehen, ob die Therapie anschlägt. Heutzutage funktionieren Gentherapien so, dass man Erbgut von Zellen aus dem Körper entnimmt, im Labor verändert und dann den PatientInnen wieder einsetzt. Sollte das Ergebnis der aktuellen Studie positiv sein, so würde diese neue Form der Gentherapie große Hoffnung bei der Behandlung von Erbkrankheiten entstehen lassen. Das Unternehmen, welches diese Methode entwickelt hat arbeitet eigenen Angaben zufolge auch an klinischen Studien zur Bluterkrankheit und einer weiteren Stoffwechselerkrankung.
Weiterführende Links und Quellen:
- Erste Gentherapie mit „Genschere“ auf science.orf.at
- Forscher schleusen Genschere in Patienten ein auf spiegel.de
- Patient erstmals mit Gene Editing direkt im Körper behandelt auf sueddeutsche.de
- Gen-Schere direkt im Körper auf wienerzeitung.at
- Scientists make first ever attempt at gene editing inside the body auf theguardian.com
Bildquelle: CC0 Public Domain, PublicDomainPictures, Pixabay
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